Artículo de Edición de Ácidos Nucleicos

 Activación in vivo del gen objetivo a través de la modulación transepigenética mediada por CRISPR / Cas9

Tipo de edición: In Vivo de células somáticas 

Dirigido por: 

• RNA y enzimas combinadas: CRISPR / Cas9 TGA 
• dgRNA

Dirigido hacia: ADN [genes klotho e interleucina10 ( Il10 )].

Órgano a tratar: Riñones (en rata con lesión renal)

Vía de administración: Vía parenteral 

Uso de vectores: Vectores AAV (AAV-dgKlotho-MPH y AAV-dgIL-10-MPH) 

Resultados a corto plazo: Elevar la concentración de los genes klotho e interleucina10, reducida a causa de la lesión renal.  

Resultados a mediano plazo: Mejora en la función renal. Los niveles de nitrógeno ureico en sangre (BUN) y creatinina sérica (S-Cre) fueron significativamente más bajos.

Resultados a largo plazo: Prolongar el tiempo y  mejorar la supervivencia del organismo con lesión renal. Proporcionar intervenciones profilácticas de la patogenia de la enfermedad renal.

Referencias: 

https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0092867417312473 (sección referida a la lesión renal)